Beta-talassemia nontrasfusione-dipendente: approvazione della Commissione Europea per luspaterceptnel trattamento dell’anemia 

(Roma,8 marzo 2023) – BristolMyers Squibb annuncia che la Commissione Europea (EC) ha approvato luspatercept, un’opzione terapeutica first-in-class,per il trattamento dei pazienti adulti con anemia associata a beta-talassemia non trasfusione-dipendente (NTD). Luspaterceptè attualmente approvato nell’Unione Europea (EU), Stati Uniti e Canada pertrattare l’anemia associata a beta-talassemia trasfusione-dipendente e allesindromi mielodisplastiche trasfusione-dipendenti a rischio molto basso, bassoe intermedio. L’autorizzazione all’immissione incommercio con procedura centralizzata approva l’utilizzo di luspatercept intutti gli Stati membri dell’Unione Europea, in Norvegia, Islanda e Liechtenstein.*

“La beta-talassemia è una malattia ereditaria delsangue che pone i pazienti a rischio elevato di complicazioni cliniche a lungotermine dovute all’anemia, il che conferma la sostanziale necessità di opzioniterapeutiche, indipendentemente dalla dipendenza da trasfusioni di sangue. L’annunciodi oggi è una notizia importante in Europa per i pazienti con anemia associataa beta-talassemia non trasfusione-dipendente che sono in attesa di nuoveopzioni terapeutiche per ridurre questi problemi,” afferma NoahBerkowitz, VicepresidenteSenior, Hematology Development, Bristol Myers Squibb. “L’approvazione di oggi rappresenta la terzaindicazione di luspatercept in Europa e siamo impegnati nella valutazione di questa opzione terapeutica first-in-classin un vasto programma di sviluppo clinico in molteplici malattie associate all’anemia”.

L’approvazione della Commissione Europea si basa sui risultatidello studio di Fase 2 BEYOND, che valuta l’efficacia e la sicurezza diluspatercept rispettoa placebo in 145 adulti con beta-talassemia non trasfusione-dipendente. Ipazienti erano eleggibili a ricevere la miglior cura possibile, comprese le trasfusionidi globuli rossi e agenti ferrochelanti.

Luspaterceptè sviluppato e commercializzato attraverso una collaborazione globale con Mercka seguito dell’acquisizione di Acceleron Pharma, Inc. da parte di Merck a novembre2021. 

*L’autorizzazioneall’immissione in commercio con procedura centralizzata non comprendel’approvazione in Gran Bretagna (Inghilterra, Scozia e Galles). 

‍