Tumori: fino all’80% dei casi difficili risponde a cure off-label

24 ottobre 2023 - Circa l'80% dei pazienti oncologici trattati con farmaci "fuori indicazione" raccomandati dal cosiddetto Molecular Tumor Board (Mtb, gruppo di esperti che studia le basi molecolari della malattia del singolo paziente e scova vulnerabilità attaccabili con terapie off-label) sulla base di evidenze scientifiche e cliniche inoppugnabili, risponde alle terapie: il 42% con risposta parziale, e il 37% con stabilizzazione della malattia. È il risultato di una casistica di pazienti arruolati nell'ambito di uno studio a firma dell'Irccs Istituto Nazionale Tumori Regina Elena, pubblicato su Journal of Translational Medicine. Lo studio, che ha arruolato in totale 124 pazienti con malattia in progressione nonostante tutte le terapie indicate per quel tumore, promuove le scelte di questo gruppo di esperti come terza via dell'oncologia, insieme alla pratica clinica e agli studi clinici.

Attualmente, grazie ad esempio, alle tecniche di sequenziamento genomico si può tracciare in dettaglio il profilo molecolare del tumore di ogni singolo paziente. Lo studio mostra appunto che più è possibile ottenere in dettaglio il profilo molecolare della malattia nel paziente, maggiore è la probabilità di identificare nuove vulnerabilità dei tumori e assegnare ulteriori terapie fuori indicazione medica. Secondo i dati Ire, di questo miglioramento potrebbero giovarsi da un minimo del 22% a un massimo del 66% circa dei pazienti. Quindi, il tipo di expertise rappresentata dai MTB è senz'altro una risorsa proiettata verso il futuro, una nuova modalità di lavoro multidisciplinare che permette di usare fuori indicazione farmaci già autorizzati per impieghi diversi, ma idonei per un certo paziente in base al profilo molecolare del suo tumore. Per massimizzare le chance di successo dei Mtb bisognerebbe intensificare la formazione di reti italiane ed europee per la condivisione su larga scala di esperienze cliniche, risorse, opportunità di cura, e soprattutto dati preziosi. Avere accesso a casistiche condivise è fondamentale in un ambito come quello dei MTB, infatti l'uso di farmaci off-label si applica a nicchie di pazienti con caratteristiche molto particolari. Il Mtb, in sintesi, è già oggi (ma più ancora lo diventerà) una realtà insostituibile per quei pazienti oncologici non approcciabili con le vie classiche dell'oncologia, spiega Gennaro Cliberto, Direttore Scientifico Ire.

‍