Ricerca clinica: dall'innovazione benefici per il sistema, servono fondi

Un euro investito in uno studio clinico ne genera quasi 3 (2,95) intermini di benefici per il Servizio Sanitario Nazionale. L’effetto leva,determinato dai costi evitati per l’erogazione a titolo gratuito di terapiesperimentali e prestazioni diagnostiche alle persone arruolate nei trial,raggiunge addirittura 3,35 euro nelle sperimentazioni contro il cancro. Bastipensare che il costo medio di una ricerca in oncologia è di 512mila euro, maquelli evitati sono più del doppio, pari a 1 milione e 200mila euro. È statostimato, soltanto nell’area dell’oncoematologia, un risparmio potenziale dicirca 400 milioni di euro ogni anno. Cifre che raggiungono dimensionimacroeconomiche, di alcuni miliardi di euro, se si considerano tutte lesperimentazioni svolte in Italia. Il nostro Paese però è ancora lontanodall’obiettivo di investire in ricerca il 3% del PIL, come raccomandatodall’Unione Europea, fermandosi all’1,43%, con solo lo 0,5% di investimentopubblico. Al “Valore della ricerca clinica in oncologia, ematologia ecardiologia” è dedicato il convegno nazionale organizzato oggi a Roma da FOCE(Federazione degli oncologi, cardiologi e ematologi), con gli interventi, fragli altri, del Ministro della Salute, OrazioSchillaci, e del Presidente dell’Istituto Superiore di Sanità, Silvio Brusaferro.

“La ricerca scientifica è la chiave di volta per garantire a ognipersona le migliori opportunità di cura e assistenza sanitaria – afferma ilMinistro Schillaci-. Permettere ai pazienti di accedere a farmaci innovativi e sicuri in tempipiù brevi nonché garantire una maggiore competitività dell’Italia a livelloglobale sono due priorità all’interno dell’agenda del mio mandato al Ministerodella Salute. In questa visione di ampio respiro, si inseriscono i Decreti suiComitati Etici, che ho recentemente firmato e che costituiscono un passo inavanti decisivo verso la piena implementazione nel nostro ordinamento delRegolamento europeo 536 del 2014 in materia di sperimentazioni cliniche. Taliprovvedimenti rivestono un’importanza fondamentale per l’iter regolatorio diapprovazione delle sperimentazioni e per un miglioramento della performancedell’Italia nel settore, muovendosi nella direzione di una minore burocrazia,senza rinunciare al livello di rigore scientifico necessario per garantirefarmaci e dispositivi medici sicuri. Dobbiamo mettere in campo ogni iniziativaper dare impulso all’innovazione e alla ricerca sanitaria. I fondi per laricerca e per la sanità in generale sono stati sempre inferiori rispetto allamedia europea. È arrivato il momento di invertire la rotta”.

“In cinque anni il numero di nuovi studi clinici autorizzati nel nostroPaese è aumentato in maniera esponenziale: da 564 nel 2017 a 818 nel 2021, inun quinquennio sono stati 3403 – spiega FrancescoCognetti, Presidente FOCE -. Ogni anno in Italia sono circa40mila i cittadini coinvolti nelle sperimentazioni. Due terzi dei trialinteressano le neoplasie, le malattie ematologiche e cardiovascolari, che tral’altro producono i due terzi della mortalità annuale. I vantaggi che derivanodalla ricerca sono a 360 gradi. I pazienti possono beneficiare di terapieinnovative con grande anticipo rispetto alla loro disponibilità, ottenendomiglioramenti della sopravvivenza e qualità di vita. Le aziende sanitarie cheospitano centri sperimentali godono di un innalzamento dell’assistenzasanitaria e della crescita professionale del personale coinvolto. Inoltre, allosviluppo di nuovi farmaci fa seguito una forte utilità sociale, perl’allungamento della vita media dei cittadini. La ricerca clinica è, pertanto,un motore di sviluppo economico e sociale per il Paese”.

Gli investimenti complessivi pubblici e privati in questo settore, inItalia, equivalgono a oltre 750 milioni di euro all’anno, di cui il 92%proveniente da aziende farmaceutiche per studi profit. Inoltre, circa l’80%delle ricerche svolte nella Penisola è di origine internazionale e rappresentaun’esportazione di servizi, contribuendo positivamente alla bilancia commercialedel nostro Paese. In particolare, l’oncologia assorbe ben il 40% dei trial (330nel 2021). Nel 2022, in Italia, sono stati stimati 390.700 nuovi casi dicancro. Il 65% delle donne e il 59% degli uomini sono vivi a 5 anni dalladiagnosi, un risultato molto importante raggiunto anche grazie all’innovazione.“Il progresso della ricerca contro i tumori negli ultimi 50 anni è statoincredibile – spiega CarloCroce, Professore di Medicina Interna alla Ohio StateUniversity (USA) -. Mezzo secolo fa non sapevamo nulla della base molecolaredei tumori. Abbiamo poi scoperto che le neoplasie sono causate da alterazionigenetiche somatiche, che si verificano durante la nostra vita.L’identificazione di queste mutazioni ha permesso lo sviluppo di farmaci mirati,le terapie a bersaglio molecolare. E l’ultima frontiera dell’immunoncologia, inalcuni casi, permette di cronicizzare malattie molto aggressive come ilmelanoma metastatico. Oggi, per sviluppare un farmaco anticancro innovativo,serve circa un miliardo di dollari. Se le aziende farmaceutiche non riuscisseroa recuperare questi costi, non investirebbero più nella ricerca. La sfida èindividuare il difficile compromesso tra l’impulso all’innovazione, chesostiene lo sviluppo di nuove molecole, e le esigenze di sostenibilità deisistemi sanitari. Un patto fra industria, clinici, Istituzioni e Università èla via da seguire per dare nuovo impulso alla ricerca”.

“I centri sperimentali del nostro Paese sono ritenuti un’eccellenza, perla loro indiscussa qualità scientifica e accademica – sottolinea Giorgio Palù,Presidente AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco) -. Ne va però miglioratal’organizzazione, uniformando processi e procedure. È necessario ancheadeguarne la dotazione tecnica e strumentale, in particolare digitale, eaumentarne gli organici. Una delle maggiori criticità riguarda i tempi di avviodei trial, caratterizzati da un iter regolatorio lungo e difficoltoso. Questielementi possono minare l’attrattività dell’Italia. Ci auguriamo che i nuovistandard stabiliti dal Regolamento europeo 536 del 2014, che ha armonizzato ilprocesso di valutazione e autorizzazione di uno studio clinico condotto in piùStati membri, consentano di superare queste difficoltà, accelerando ledecisioni e riducendo i vincoli burocratici”.

L’Italia si è finalmente adeguata alla normativa comunitaria, grazie aiquattro decreti firmati dal Ministro della Salute il 30 gennaio 2023. “Ilnostro Paese ha rischiato di perdere il nuovo treno della ricerca clinica cheera già partito il 31 gennaio 2022, con l’entrata in vigore del ‘Clinical TrialInformation System’ (CTIS), il portale unico continentale per lesperimentazioni, istituito dal Regolamento europeo – continua il Prof. Cognetti-. L’Italia è restata ferma in una fase di transizione di un anno e, graziealla decisione del Ministro Schillaci, siamo riusciti ad aggregarci al restodel Continente. Oggi il nostro Paese è in quarta posizione in Europa per studiclinici aderenti al nuovo Regolamento europeo, dopo Francia, Spagna e Germania.Va recuperato il tempo perduto”.

“Oggi riusciamo a guarire definitivamente circa l’80% dei bambini che siammalano di tumore in età pediatrica, con percentuali di guarigione per alcuneneoplasie che arrivano addirittura a oltre il 90% – spiega Franco Locatelli,Presidente del Consiglio Superiore di Sanità -. Gli investimenti in ricerca ele collaborazioni scientifiche internazionali hanno permesso di ottenere questiimportanti traguardi. Da un lato le terapie a bersaglio molecolare, dall’altrol’immunoncologia hanno cambiato lo scenario. La prossima sfida è utilizzare laterapia cellulare con CAR-T, basata sui linfociti del paziente modificatigeneticamente, che ha già dimostrato di essere efficace nei tumori ematologici,anche nelle neoplasie solide”.

“Oggi circa il 75% dei pazienti adulti colpiti da tumori ematologici èguarito o ha una lunga sopravvivenza con buona qualità della vita – afferma Paolo Corradini,Presidente SIE (Società Italiana di Ematologia) -. Il nostro Paese hacontribuito in modo significativo allo sviluppo di molte terapie innovative neitumori ematologici. Tra le terapie più promettenti vi sono le cellule CAR-T chesono rimborsate nel nostro Paese nei linfomi più aggressivi, nella leucemialinfoblastica acuta e fra poco nel mieloma multiplo, in pazienti già sottopostia diverse linee di terapia. I vantaggi degli studi clinici non sono solo per ipazienti, infatti il Servizio Sanitario Nazionale ottiene un beneficio grazieai costi evitati per le terapie, sostenuti dalle aziende sponsor dei trial.Questo risparmio non è palese, perché non è tracciato nella contabilità degliospedali, ma è molto rilevante. Non solo. L’investimento dell’azienda sponsor,oltre al farmaco sperimentale e di controllo, include spesso altre prestazioninecessarie alla raccolta dei dati o alla selezione dei pazienti, come esamidiagnostici, analisi di laboratorio centralizzate e test genetici. Questeprestazioni costituiscono una parte significativa del valore complessivo dellesperimentazioni: generano investimenti diretti e, potenzialmente, costi evitatiper il sistema. Inoltre, determinano spesso un beneficio addizionale per ilpaziente, che può usufruire di prestazioni diagnostiche più frequenti eaccurate oppure accedere a test genetici in grado di modificare il percorso dicura”.

“Il settore della ricerca clinica è un’eccellenza del sistemascientifico ed economico in Italia e, da decenni, è un motore di avanzamentoper l’intero Paese – evidenzia GuidoRasi, Past Executive Director dell’Agenzia europea per imedicinali (EMA) e Professore Ordinario di Microbiologia all’Università di TorVergata di Roma -. Questo ruolo, purtroppo, non è sempre percepito nellavastità della sua portata da tutti gli attori coinvolti e restano potenzialitàinespresse. Vanno garantiti tempi e costi di avvio degli studi clinicicompatibili con la competizione internazionale, capitalizzando l’esperienzamaturata durante la pandemia Covid-19, e favorendo la collaborazione trapubblico e privato”.

“È trainante il ruolo delle imprese del farmaco al finanziamentocomplessivo delle sperimentazioni – conclude Pasquale Perrone Filardi, PresidenteSIC (Società Italiana di Cardiologia) -. Il sostegno pubblico in questo settoreinfatti è, da sempre, sottodimensionato in Italia. Inoltre, una parte dellacomponente pubblica è comunque sostenuta attraverso contributi delle impreseagli studi indipendenti. Negli ultimi anni è aumentata la consapevolezza delvalore della ricerca clinica da parte delle Istituzioni e dei cittadini. Maservono più risorse pubbliche. In questo modo, l’Italia potrà aumentare la suacompetitività ed attrattività come sede ottimale per lo svolgimento dei trial”.

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