Leucemia mieloide acuta: via libera alla terapia decitabina-cedazuridina. L’AIFA approva la rimborsabilita’ del nuovo trattamento orale

24, settembre 2024 – L’Agenzia Italiana del Farmaco(AIFA) ha approvato la rimborsabilità per il trattamento in monoterapia dipazienti adulti affetti da leucemia mieloide acuta (LMA) di nuova diagnosi nonidonei alla chemioterapia di induzione standard. Si tratta di una terapia oralea dose fissa di decitabina 35 mg (agente ipometilante) e cedazuridina 100 mg(nuovo farmaco, inibitore della citidina deaminasi). L’ente regolatorioitaliano conferma la decisione dell’EMA (Agenzia Europea per i Medicinali) delloscorso anno. L’annuncio viene dato oggi da Otsuka

“La leucemia mieloide acuta è un tumore malignoconsiderato raro, che interessa le cellule staminali ematopoietiche – affermala prof.ssa ElisabettaTodisco, Direttore della SC Ematologia e Trapianto di CelluleStaminali dell’Ospedale di Busto Arsizio, ASST Valle Olona. Si calcola che inuovi casi l’anno nel nostro Paese siano oltre 3.200 e l’età mediadell’insorgenza è di 68 anni. La malattia presenta una progressione rapida ed èestremamente invalidante. Perciò ha un forte impatto sulla qualità della vitadel singolo paziente e determina un utilizzo notevole di risorsesociosanitarie. La nuova terapia potrebbe garantire importanti benefici perchéil paziente non è più costretto a recarsi nei centri di cura per ricevere iltrattamento. Il farmaco è orale e la modalità di somministrazione favorisceanche l’aderenza terapeutica. Inoltre, si riducono gli accessi alle strutturesanitarie e quindi anche la complicata gestione di infezioni ospedaliere, chesono molto frequenti tra le persone immunodepresse”.

La nuova specialità medicinale a base di decitabina ecedazuridina è stata valutata in uno studio clinico randomizzato, crossover difase 3 (ASCERTAIN), che ha coinvolto 89 pazienti affetti da LMA non idonei allachemioterapia di induzione standard. I partecipanti sono stati randomizzati 1:1a ricevere decitabina/ cedazuridina orale nel ciclo 1 e decitabina per viaendovenosa nel ciclo 2 oppure la sequenza inversa. Dal terzo ciclo in poi,tutti i pazienti, indipendentemente dalla precedente sequenza, sono statitrattati con la combinazione decitabina/cedazuridina orale. Lo studio haevidenziato un profilo farmacocinetico (PK) e farmacodinamico (PD) simile alladecitabina e.v. L’equivalenza farmacocinetica è stata del 99,64% (CI 90%: 91,23– 108,8). La sopravvivenza globale mediana ammonta a 8,9 mesi (CI 95%: 5,9 –13,1) mentre il tasso di risposta completa del 21,8%.

“Non sono emerse differenze significative nel profilodi sicurezza di decitabina/cedazuridina orale vs decitabina e.v.– prosegue laprof.ssa Todisco– Aumentano così per i pazienti e i clinici del nostro Paese le opportunitàterapeutiche contro una patologia ematologica estremamente complessa.Registriamo, infatti, costanti miglioramenti nel trattamento della malattia mala sopravvivenza generale a 5 anni è solo del 15%. La combinazione didecitabina e cedazuridina garantisce una buona qualità di vita, graziesoprattutto alla sua formulazione orale e ad una maggiore indipendenza daterapie trasfusionali”.

“Dal 2009 la nostra Azienda opera in Italia con ilmassimo impegno per rendere disponibili nuovi farmaci in grado di contrastaregravi malattie, come ad esempio la leucemia mieloide acuta – conclude il dott. Alessandro Lattuada,Amministratore Delegato di Otsuka Pharmaceutical Italy -.  Siamo lietidella recente decisione di AIFA che consente l’accesso anche ai pazientiitaliani a questa nuova opzione terapeutica che promette di modificarel’attuale gestione della patologia, migliorando al contempo la qualità di vitadel paziente e del caregiver”.

Lacombinazione a dose fissa di decitabina e cedazuridina

La terapia, somministrata per via orale, consiste inuna combinazione a dose fissa di decitabina (35 mg), agente ipometilanteapprovato, e cedazuridina (100 mg), un inibitore della citidina deaminasi.L’inibizione della citidina deaminasi, presente a livello di intestino efegato, ad opera della cedazuridina, quando somministrata per via orale insiemealla decitabina, garantisce una esposizione sistemica di quest’ultima,nell’arco dei 5 giorni, paragonabile alla decitabina per via endovenosa.

Laleucemia mieloide acuta (LMA)

La LMA è la forma più comune di leucemia acuta negliadulti. L’età media alla diagnosi è circa 70 anni. In Europa, l’incidenza diLMA è in aumento, ciò può essere attribuito all’invecchiamento dellapopolazione; l’incidenza di LMA in Europa è passata da 3,48 nel 1976 a 5,06pazienti per 100.000 abitanti nel 2013. In tutta Europa e in tutte le fasced’età, la LMA risulta decisamente più comune negli uomini rispetto alle donne.Le prospettive per i pazienti affetti da LMA sono migliorate nel tempo grazie alprogresso nelle cure e nelle terapie, tuttavia tra il 2000 e il 2007, lasopravvivenza a 5 anni era solo del 15%.

Otsuka

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