Leucemia mieloide acuta: Italia fra i vertici della ricerca in Europa

Meldola,12 ottobre 2023 – Uninsieme di progetti convergenti verso un unico obiettivo: avvicinare sempre dipiù alla vittoria nella lotta contro la Leucemia Mieloide Acuta.L’ambizione è fornire nuove opportunità terapeutiche e creare un networkeuropeo per la raccolta di dati dialta qualità per far progredire la ricerca indipendente in manieracollaborativa per i malati di leucemia recidivante o refrattaria. Questipazienti sono, infatti, persone che hanno già ricevuto una prima linea diterapia, ma che devono affrontare di nuovo la malattia perché non hanno rispostoalle cure iniziali. La strada è tracciata dallo studio IMPACT-AML, uno deipochi progetti che rientrano nella “Mission Cancer” della Commissione Europea,promosso e coordinato dall’Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori ‘DinoAmadori’ - IRST IRCCS di Meldola (Forlì - Cesena) e che coinvolgerà circa 350pazienti da 50 centri europei. La portata dell’iniziativa è testimoniata delfatto che è sostenuta da un bando europeo di 6 milioni di euro.  

“La leucemia mieloide acuta è un tumore del sangue aggressivo, estremamenteeterogeneo, caratterizzato dalla proliferazione incontrollata di celluleimmature del midollo osseo, i blasti, con uno sviluppo molto rapido – spiega GiovanniMartinelli, Direttore Scientifico dell’Istituto ‘Dino Amadori’ –. I sintomidipendono dalla progressiva infiltrazione delle cellule leucemiche nel midollo,che perde la capacità di esercitare le sue funzioni e di produrre le celluledel sangue. Anemia, stanchezza, pallore, sanguinamenti ed ematomi, legati allacarenza di piastrine, e infezioni sono i principali sintomi di questa malattiaematologica, che colpisce ogni anno in Italia circa 3.600 persone. Lamaggioranza dei casi si presenta in età avanzata e l’età media alla diagnosi èdi 69 anni. Le alterazioni dei valori dell’emocromo portano alla diagnosi, chepassa anche attraverso il prelievo di midollo osseo”. La leucemia mieloide acuta (AML) è una patologiaparticolarmente aggressiva, infatti la sopravvivenza a 5 anni, a secondadell’età, oscilla fra il 20% e il 40-45% e non supera i 12 mesi per i pazienticon malattia in recidiva o refrattaria. “L’impattoemotivo di una diagnosi improvvisa di AML è molto forte sia per i pazienti cheper i familiari – continua il Prof. Martinelli -. La reazione più comune è un senso di profonda angoscia e preoccupazione,che si attenuano all’ottenimento della remissione completa. Nei pazienti inremissione subentra però l’incertezza dovuta alla possibilità che la malattiapossa ripresentarsi. Le risposte alla chemioterapia intensiva di primalinea possono essere di breve durata e il rischio di recidiva è alto. Infatti,dopo la risposta iniziale, in circa il 50% dei casi la malattia si ripresentaentro un anno.Larapidità e accuratezza della terapia sono fondamentali, soprattutto nei casi direcidiva. Da qui l’importanzadi definire la migliore sequenza di cure in seconda linea. Ci sono tre azioniprincipali che il consorzio intraprenderà durante il progetto: innanzituttoattiverà uno studio clinico prospettico per aumentare le opportunità di curanei pazienti pediatrici con leucemia acuta; per gli anziani e i fragili  promuoveremo, grazie al networkinternazionale, un più rapido ed efficace accesso alle molecole sperimentali e,infine, per i pazienti che non rientrano in queste categorie, svilupperemo unnuovo studio pragmatico e randomizzato sulla miglior sequenza di trattamenti daseguire”.

“Oggi,per i pazienti con leucemia mieloide acuta recidivati o refrattari, sonodisponibili diversi trattamenti che differiscono tra un approccio a maggioreintensità rispetto ad uno meno intensivo, ma non sappiamo quale sia la sequenzamigliore, cioè non è ancora noto quale delle due strategie sia opportunoadottare in seconda linea – afferma Oriana Nanni, Direttore Unità diBiostatistica e Sperimentazione Clinica dell’IRST ‘Dino Amadori’, referente delProgramma Innovazione e Ricerca AUSL Romagna e IRST - IRCCS e direttriceCRO-IRST -. Nello studio IMPACT-AML sono considerati aspetti come la qualitàdella vita, la sostenibilità e l’accessibilità alle terapie e, soprattutto, lasopravvivenza del paziente. Il grande impatto di questo lavoro è che abbiamoideato uno studio clinico pragmatico e randomizzato, ovvero che prevede criteridi inclusione molto più ampi, per cui possono essere coinvolti anche pazienti anziani,fragili, con comorbidità e donne: di solito categorie poco rappresentate neglistudi sponsorizzati dalle case farmaceutiche”.  

Ilprimo centro sarà attivo entro ottobre 2024 e il primo paziente sarà arruolatoentro la fine del prossimo anno. La conclusione dello studio è prevista a marzo2028. “All’interno di ogni Paese, gruppi cooperativi lavoreranno per farprocedere la grande mole di lavoro richiesta in questo progetto – spiega ladott.ssa Nanni – e raggiungere così gli obiettivi che ci siamo posti”.  

“IMPACT-AML rappresenta una grande sfida frutto diun’équipe interdisciplinare composta da ematologi, data manager e dall’ufficioricerca – conclude il Prof. Martinelli –. L’IRST di Meldola può esserepromotore e coordinatore di questo importante studio, perché ha competenzespecifiche e organizzative maturate in decenni, con una forte tecnostruttura asupporto della ricerca”.

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