Principalmente uomo, con un’età media di 70 anni e senzasintomi evidenti al momento della diagnosi. È questo l’identikit del pazienteche in Italia si ammala di Leucemia Linfatica Cronica: la leucemia più diffusanel mondo occidentale, solo in Italia 3.400 casi vengono diagnosticati ognianno, per un totale di oltre 25mila persone colpite1. Stiamoassistendo ad un’evoluzione del concetto di tempo per il malato grazie ad unnuovo paradigma terapeutico e ad una rinnovata valutazione della qualità divita. Rispetto al recente passato, la strategia terapeutica può essere a“termine”. È così possibile controllare la neoplasia e, soprattutto, garantireuna qualità di vita più soddisfacente – sia professionale che personale – alpaziente di tutte le età. È questo il concetto emerso durante il convegnonazionale “Leucemia Linfatica Cronica: tempo per vivere” promosso oggida AbbVie, con la partecipazione di clinici ed esperti che si ritrovano a Romaper fare il punto sullo stato dell’arte rispetto alle nuove prospettive deipazienti, anche in prima linea di trattamento. Il convegno è stato aperto da unmonologo dell’attrice e paziente Laura Marziali.
“La leucemia linfatica cronica è una forma di tumore delsangue ‘indolente e poco aggressivo’ a differenza di altre patologie del sanguea rapida comparsa e progressione - afferma il prof. Paolo Sportoletti,Sezione Ematologia del Dipartimento di Medicina e Chirurgia dell'Università diPerugia -. È sempre più curabile, anche se ha una forte tendenza aripresentarsi a distanza di tempo. La malattia origina da una eccessivaproduzione di un particolare tipo di globuli bianchi chiamati linfociti B chetendono ad aumentare nel tempo a livello del sangue e che possono accumularsiin linfonodi e milza, facendoli crescere. Di solito, si manifesta con una certalentezza e viene scoperta casualmente, per esempio grazie ad esami del sangueche rivelano un incremento dei globuli bianchi. Possono passare diversi anniprima della comparsa di sintomi evidenti, come emorragie o infezioni. Perquesto la sopravvivenza stimata a cinque anni è piuttosto alta, intorno al 70%.I trattamenti sono necessari quando i globuli bianchi tendono a crescere moltorapidamente o quando i valori di globuli rossi e piastrine scendono sottolivelli di allerta che espongono a rischio di vita il malato. Anche linfonodi omilza molto grandi richiedono un intervento terapeutico. L’obiettivo piùimportante delle cure è quello di riportare i valori del sangue e le dimensionidei linfonodi alla normalità, ottenendo quello che si definisce una remissionedella malattia. Oggi la leucemia linfatica cronica può essere trattata con leterapie target intelligenti che, in combinazione con altri farmaci, sono ingrado di assicurare periodi liberi sia dalla progressione della malattia chedalla stessa somministrazione di farmaci”.
“Il meccanismo d’azione delle terapie target è quello diinterferire direttamente con i processi che regolano la proliferazione e lasopravvivenza delle cellule leucemiche - prosegue Francesca Romana Mauro,professore di Ematologia presso il Dipartimento di Medicina Traslazionalee di Precisione dell’Università di Roma, Sapienza -. Nello specifico,l’inibitore selettivo di BCL-2 in associazione ad anti-CD20 o in monoterapiapermette di ottenere risposte profonde, in cui la malattia è talmente ridottada non essere più identificata, anche da metodiche di laboratorio altamentesensibili. Questo risultato consente, a seconda della linea di trattamento, lasospensione dello stesso, con il beneficio per il paziente di essere liberodalla necessità di una nuova cura, anche per anni, e da tutte le tossicità checomporta un trattamento continuativo. Inoltre, la terapia, quando limitata neltempo, ha un impatto minore anche in termini di costi per il Sistema Sanitario.Il trattamento della Leucemia Linfatica Cronica è ormai, salvo eccezioni,chemio-free, con indubbi vantaggi per i pazienti. Il trattamentochemio-immunoterapico utilizzato fino a qualche anno fa, per quanto efficace,era mal tollerato a causa degli effetti collaterali e di una importantetossicità sia a breve che a lungo termine. Disporre oggi di farmaci efficaci emeglio tollerati rappresenta un grande beneficio per i pazienti con Leucemia Linfatica Cronica”.
“A volte le tossicità insorgono anche mesi o addiritturaanni dopo la somministrazione dei farmaci - aggiunge il prof. Marco Vignetti,Presidente di Fondazione GIMEMA -. Le controindicazioni, legate ai trattamentitradizionali, possono portare anche alla necessità di trasfusioni di globulirossi o piastrine. È perciò nostra priorità arrivare a cure somministrate perperiodi precisi e limitati di tempo. Stiamo assistendo ad un cambiamentodecisamente importante e il futuro per il trattamento della Leucemia LinfaticaCronica si sta sempre più orientando verso una strategia a durata fissa, unaprospettiva particolarmente rilevante se consideriamo anche la crescita nelnostro Paese degli over 70, che hanno superato quota 10 milioni. L’aspettativadi vita dei pazienti ematologici continua a crescere, per questo è sempre piùimportante porre attenzione al concetto di ‘tempo’ sia per il paziente sia perl’ematologo, come ulteriore indicatore della loro qualità della vita”.
“Tutti i pazienti devono poter avere tempo e spazio adisposizione nel confronto con i propri ematologi - aggiunge DavidePetruzzelli, Presidente Associazione La Lampada di Aladino ETS -. Sia nelmomento della diagnosi sia nella scelta terapeutica e di follow-up, èimportante portare a conoscenza il paziente del percorso che gli si prospetta,ma anche ascoltare quelle che sono le sue necessità e le sue preferenze. Lerecenti strategie terapeutiche ci permettono di guardare oltre i trattamentistandard che facevano utilizzo della chemioterapia, tutti quanti i pazientieleggibili alle terapie target debbono poter beneficiare di questa innovazione,e il tempo dev’essere considerato un indicatore imprescindibile affinché viasia una corretta comunicazione e uno scambio continuo tra le parti coinvolte”.
“La nostra Azienda è impegnata da molti anninell’ematologia - conclude la dott.ssa Annalisa Iezzi, Direttore Medicodi AbbVie -. L’obiettivo primario che ci poniamo è di investire nella ricerca enello sviluppo di terapie innovative che abbiano un impatto significativo sullavita delle persone. Infatti, tanto l’anziano quanto il giovane, colpiti dallaLeucemia Linfatica Cronica, hanno il diritto di riappropriarsi della propriaquotidianità. Per questo, crediamo che l’ascolto e la pronta risposta ai lorobisogni, nonché la produzione di terapie all’avanguardia possano contribuire amigliorare l’esperienza con la malattia, favorendo un miglior esito delle cure”.